4 juli 2018

Peperdure medicijnen tegen zeldzame ziektes blijken vaak niet te werken

Goedgekeurde en geteste medicijnen tegen zeldzame ziekten blijken in de praktijk vaak niet te werken. Er zijn te weinig patiënten om de werkzaamheid goed vast te stellen.

Dat concludeert onderzoeker Yvonne Schuller van Amsterdam UMC over de ‘weesgeneesmiddelen’, die regelmatig onderwerp zijn van maatschappelijk debat vanwege de exorbitant hoge prijzen die farmaceuten ervoor vragen. We citeren uit een artikel dat dagblad Trouw hierover schreef. 

Schuller onderzocht medicijnen tegen zeldzame kankers en stofwisselingsziekten, de twee soorten zeldzame ziekten waar het in de praktijk meestal om gaat. Ze ontdekte dat vier op de tien medicijnen tegen zeldzame tumorsoorten de overlevingskansen helemaal niet leken te vergroten, als ze op de markt waren. Voor de stofwisselingsziekten was zelfs van 62 procent onduidelijk of er wel een effect was. Daarvoor bekeek ze wetenschappelijke evaluaties in samenwerking met het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen en sprak ze met klinisch experts en patiënten.

Het probleem met onderzoek naar medicijnen voor zeldzame ziektes is vaak dat er zo weinig patiënten zijn, dat het moeilijk is er genoeg bij elkaar te krijgen voor de studies. En dikwijls dragen patiënten de ziekte hun hele leven met zich mee. Medicijnonderzoek is dan maar een momentopname, met niet altijd veel voorspellende waarde.

Om het onderzoek toch in een paar jaar af te ronden, vallen farmaceuten terug op omslachtige meetmethoden die ze wél direct kunnen uitvoeren: veranderende bloedwaarden door het medicijn of hogere prestaties op een looptest. En niet altijd is bewezen dat deze indirecte methoden ook echt samenhangen met een langere levensverwachting, zegt Schuller.

Bron: Trouw (lees meer)