Op de laatste dag van haar ministerschap heeft Edith Schippers besloten om een duur medicijn tegen taaislijmziekte (cystic fibrose) vanuit de basisverzekering te vergoeden.
Twee weken geleden brak ze voor de tweede keer de onderhandelingen met fabrikant Vertex af, omdat die de prijs niet ver genoeg wilde laten zakken. Vertex vroeg voor het medicijn Orkambi 170 duizend euro per patiënt per jaar. Om kosteneffectief te zijn moest de prijs met 80% dalen. Of dat is gebeurd is niet duidelijk, omdat de details van de overeenkomst vertrouwelijk blijven. Dat is jammer, schrijft Schippers in een persbericht, maar “zonder die vertrouwelijkheidafspraak zou er geen deal zijn.”
Orkambi is geschikt voor patiënten met een specifieke dna-mutatie. In Nederland gaat het om zo'n 750 patiënten, bijna de helft van de patiëntengroep. Bij taaislijmziekte, ofwel cystic fibrose, is door een genetische mutatie het zoutwatertransport in alle cellen van het lichaam verstoord. Dit leidt tot de productie van taai slijm in de longen maar ook tot problemen in darmen, lever en alvleesklier. Patiënten worden vaak niet oud. Orkambi is een van de eerste medicijnen die niet de symptomen van de ziekte bestrijdt, maar de oorzaak aanpakt en het transport van zout water in alle cellen verbetert.
Probleem is dat het medicijn niet bij alle patiënten even effectief is. Er zijn patiënten die er hun leven mee terug krijgen en anderen bij wie het middel nauwelijks effect heeft. Naar schatting 45% van de patiënten heeft er baat bij. Daardoor is het gemiddelde effect dat in wetenschappelijke studies kan worden aangetoond niet al te groot. Het Zorginstituut, dat de minister van Volksgezondheid adviseert welke medicijnen vanuit het basispakket moeten worden betaald, adviseerde daarom het middel niet te vergoeden, tenzij de prijs fors omlaag zou gaan. Wetenschappers hebben een test ontwikkeld waarmee vooraf kan worden bepaald welke patiënten op het medicijn reageren.
Bron: Volkskrant
UA is uitsluitend voor apotheekmedewerkers en is niet bedoeld voor consumenten